maladies orphelines
Médicaments : quoi de neuf ?
Suite à l'article portant sur les projets de législation européenne
concernant les médicaments orphelins, paru dans notre précédent numéro,
nous tenions à vous apporter quelques précisions.
La Commission Européenne a défini dans sa communication COM (93) 559 final
du 24 novembre 1993, les objectifs de protection de la santé retenus
dans le Traité de Maastricht (articles (3 point 0) et 129). Les
maladies rares et la question des médicaments orphelins ont été retenus
comme un des 8 domaines prioritaires de l'action communautaire. Dans le
domaine de la biomédecine et de la santé, doté d'un budget porté à ce
jour à 374 millions d'euros, "l'intégration de la recherche
fondamentale et clinique en vue d'améliorer la prévention, le diagnostic
et le traitement(....) des maladies orphelines, y compris la collecte et
l'analyse des données statistiques et épidémiologiques" est définie
comme un objectif.
Le projet , adopté en juillet par le collège des Commissaires européens et
à ce jour en attente du vote par le Parlement et le Conseil des
Ministres Européens, propose pour la production de médicaments
orphelins, une exemption partielle ou totale sue les redevances dont
doivent s'affranchir les industriels, la gratuité de l'assistance
d'experts de l'Agence des médicaments, des incitations financières
communautaires et nationales et l'exclusivité du produit sur le marché
pour 10 ans.
Le critère retenu pour être considéré comme médicament orphelin et
bénéficier de ces avantages : les maladies dont la prévalence est de
5/10 000 personnes vivant dans l'Union Européenne.
Il était temps ! En effet, les Etats-Unis les premiers avaient réagi en
adoptant dès 1983 l'Orphan Drug Act , qui a permis la commercialisation
de 173 médicaments dits orphelins, déjà suivis dans cette démarche par
le Japon ou encore l'Australie. C'est un premier pas.
La Commission a arrêté une proposition de décision n°97/C 203/06 du
Parlement et du Conseil adaptant un programme d'action communautaire
1999-2003 relatif aux maladies rares, doté d'une enveloppe financière
de 1,3 million d'euros pour 1999; Notons enfin que le Comité des
Régions, dans son avis 98C 64/17 publié au Journal Officiel de la
Communauté Européenne le 27 février 1998 , précise la nécessité , pour
déterminer les fonds ultérieurs, de réviser le budget pour 1999 (1,3
million d'écus), en fonction des résultats de cette dernière année.
Avis de recherche
Merci de prendre contact avec nous si vous pouvez venir en aide à des
personnes voulant combattre leur isolement et souffrant de :
Brèves
L'Association Ostéogénèse Imparfaite rappelle qu'elle tient ses
permanences à la Maison des Maladies Orphelines les 1ers et 3èmes
mercredi de chaque mois de 14h à 17h.
Un essai thérapeutique concernant l'Ostéogenèse Imparfaite chez
l'adulte va se dérouler à l'hôpital E.Herriot de Lyon. En
effet,attendue depuis longtemps, une étude intitulée : Effets de
l'alendronate sur la densité minérale osseuse chez l'adulte atteint
d'Ostéogenèse Imparfaite, étude sur 3 ans, randomisée, en double
aveugle, contrôlée versus placebo, sera lancée prochainement. Pour en
savoir plus, n'hésitez pas à prendre contact directement avec
l'Association Ostéogenèse Imparfaite ou auprès de l'AFRG qui
transmettra.
Nous nous joignons à la joie de Jessica et Baptiste pour la naissance
future de leur petit frère. Félicitations à leurs parents, membres de l'Association
Française du Syndrome d'Angelman.
Nous saluons la naissance de l'association L'Oiseau Bleu, le 15
septembre 1998, association de lutte contre la Pancéphalite subaigüe
sclérosante post-rougeole ou maladie de Von Boagaert. Bien que ne
traitant pas de maladie génétique, nous tenions à vous présenter cette
association née pour la reconnaissance et le soutien aux personnes
atteintes et à leurs familles qui, parce qu'elles sont touchées par une
maladie rare, souffrent trop souvent du même isolement que celui auquel
nous sommes confrontés.
L'association Réponses Initiatives Femmes Handicapées (RIFH), 31
rue Carle-Hébert 92400 Courbevoie , organise le samedi 12 décembre, de
10h à 17h30, à la Maison des Associations de Courbevoie un forum de
discussion : la vie affective des femmes handicapées motrices en
institutions spécialisées. Pour tout renseignement, contacter RIFH au 01
43 33 84 14, chaque lundi et jeudi de 17h30 à 19h30.
L'association Les Enfants du Jardin tiendra sa 5ème Assemblée
Générale le 28 novembre 1998. Celle-ci se déroulera à Paris, 13 place de
Rungis, à partir de 9h. Après la présentation du nouveau bureau, des
bilans annuel et financier, seront abordés les thèmes de
l'approvisionnement des produits et médicaments, des répercussions
psychologiques de la maladie sur l'enfant et sur sa famille et enfin des
thérapies et des espoirs qu'elles peuvent apporter.
Sophie Thalmann, Miss France 1998 et marraine des Jours du Nez
Rouge ,a sympathiquement représenté notre association au cours du jeu
télévisé de TF1, Une Famille en Or, et a fait don de ses gains à l'AFRG.
Moments de joie des parents de Cindy, atteinte d'une maladie du
métabolisme, déficit en OTC :
Nous tenions à féliciter Cindy pour son courage et à remercier son
institutrice et les quelques autres qui, comme elle, ont compris qu'il
était bon pour tous d'accepter la différence et de donner sa chance à
chacun, malade ou bien portant.
L'AFRG organise le samedi 16 janvier en Bretagne une première réunion
régionale d'information et de recrutement de bénévoles pour les Jours du
Nez Rouge 1999. Cette réunion se tiendra de 10h à 13h à la Maison
Associative de la Santé, 36 boulevard Albert Ier, 35200 Rennes. Elle
sera l'occasion de présenter les activités de notre association, de
faire le bilan des Jours du Nez Rouge 1998 et de mettre en place un
véritable réseau local de bénévoles pour l'année prochaine. Nous
comptons sur vous nombreux afin que l'édition 1999 de notre campagne
d'information et de collecte de fonds soit plus réussie encore que la
précédente.
Nous vous proposerons prochainement de nouvelles rencontres à Angers,
Aix-en-Provence, Toulouse, Nîmes et Dijon.
Bulletin d'information n° 5 - Novembre-Décembre 1998
Une solution s'offre aux personnes dont la maladie provoque des
problèmes de déglutition. Un médicament , Resource ThickenUp, permet
d'épaissir les liquides.Présenté sous forme de poudre, il s'utilise à chaud
comme à froid pour épaissir les boissons ou texturer les mets en purée.
Vendu entre 50 et 60 F en pharmacie , ce produit facilitera le quotidien de
nombre de malades.
Le Phosphore Sandoz 750 mg est prescrit à vie à nombre de
patients souffrant de rachitisme Vitamino-résistant Hypophosphatémique.
Pourtant depuis 2 ans, il n'est plus remboursé par la sécurité sociale.
Encore une fois, et ce malgré notre combat pour la prise en compte des
maladies orphelines, des personnes sont oubliées et abandonnées par notre
système social. Il nous appartient de nous faire entendre et de faire
évoluer des structures trop rigides.
Si certains médicaments orphelins ne sont pas fabriqués, car jugés non
rentables, certains sont aussi estimés trop chers pour être homologués !
C'est le cas du Gazin, médicament vendu aux Etats-Unis et utile
notamment dans le cas de la maladie de Wilson. Pourtant, en France, les
essais nécessaires à son homologation, conformément à la loi, sont jugés
trop coûteux compte-tenu du faible nombre de ses utilisateurs potentiels.
Beaucoup reste à faire...
Les 26, 27 et 28 juin derniers s'est tenue à Boston (USA), la 6ème
conférence internationale du Lowe Syndrome Association, en présence
de 5 membres de l'Association Syndrome de Lowe, Association française membre
de l'AFRG. e fut l'occasion pour l'équipe américaine du Professeur Robert
Nusbaum, chercheur en génétique au National Institute of Health, de
présenter ses travaux à partir d'un modèle de souris. Bien que celui-ci ne
puisse servir de modèle expérimental pour étudier le mécanisme pathogénique
du syndrome de Lowe, il pourra permettre de mieux comprendre le métabolisme
des phosphatidyl inositol et leur rôle dans nos cellules ainsi que d'étudier
les mécanismes de compensation mis en place par les souris pour pallier le
déficit du gène Ocrl1. Rendez-vous est déjà pris pour la prochaine
conférence internationale en 2000 à Atlanta (USA).
Contact
L'Oiseau Bleu 5, rue du citoyen Vergne 91250
Tigery tél. 01 60 75 37 90
Jouer pour les orphelins
Témoignage
Voir Cindy se battre, être heureuse, ne pas se plaindre,vivre et
aimer la vie. L'avoir vu danser avec ses camarades de classe à la fête
de l'école. Quand, après avoir été hospitalisée, à peine sortie, elle
fait comme si de rien n'était, elle courre, joue, elle est pleine de
vie. Quand j'ai reçu le bilan scolaire de Cindy et vu que l'institutrice
avait inscrit : Cindy est heureuse à l'école, elle en oublie ses
problèmes de santé.
Les Jours du Nez Rouge se préparent